Autor: Jorge Moreno
En octubre de 2018, un grupo de investigadores del organismo público de investigaciones médicas (Medical Research Council) del Reino Unido comenzó el tratamiento de una serie de pacientes afectados con la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob en el University College London Hospital (UCLH) con un fármaco experimental conocido como PRN100. Este consiste en un anticuerpo capaz de reconocer específicamente la proteína priónica sana, uniéndose a ella y evitando su malplegamiento con el fin de retrasar el avance de la enfermedad.
Desde la asociación hemos seguido el transcurso de este estudio (noticia 1 y noticia 2) que se ha ido aumentando hasta conseguir tratar a seis pacientes, todos ellos de diferentes edades y en diferentes fases de la enfermedad. Tres de estos pacientes recibieron el tratamiento por su propio consentimiento, mientras que los otros tres necesitaron el apoyo explícito de sus familiares y el permiso de un juez, dado que el avanzado estado de la enfermedad no les permitía dar su consentimiento al inicio del tratamiento.
Esta semana el UCLH informaba de que, lamentablemente, cuatro de los pacientes que han sido tratados con el PRN100 han fallecido a causa de la enfermedad. El director general del UCLH declaró que “sus más sinceras condolencias están con las familias de estos cuatro pacientes. La enfermedad de Creutzfeldt-Jakob es una dolencia rara, pero cruel y devastadora para los familiares, amigos y todas las personas que la presencian. Todo el personal siente profundamente su pérdida”.
El Profesor John Collinge, director de la Unidad de Priones del UCLH y responsable del desarrollo del PRN100, declaró: “Nos tomaremos un tiempo para analizar la enorme cantidad de información y datos clínicos obtenidos desde que los pacientes comenzaron su tratamiento con el anticuerpo PRN100. Vamos a tratar de determinar si el anticuerpo tuvo algún efecto en la condición de los pacientes y, si lo tuviera, en qué magnitud. Esperamos emitir un informe inicial sobre los datos y las conclusiones obtenidas el próximo año. Entonces, consideraremos los siguientes pasos a seguir”. Como último apunte, el Profesor Collinge informó de que la cantidad de anticuerpo PRN100 producido específicamente para el ensayo clínico está cerca de agotarse y que por el momento no se podrán introducir nuevos pacientes en el estudio.
Estos resultados, aunque a priori puedan parecer negativos, no implican que el fármaco no haya funcionado para, al menos, ralentizar la enfermedad. Los responsables de la investigación todavía no han mostrado datos concretos sobre el estado de los pacientes que han fallecido cuando empezó el tratamiento, por lo que tendremos que esperar a los resultados de los dos pacientes que aún están recibiendo tratamiento y a la publicación del informe inicial indicado por el Profesor Collinge donde se reporten de forma detallada los datos de los pacientes y los resultados obtenidos.
[…] A pesar de los constantes esfuerzos y avances que se realizan en la búsqueda de una terapia contra las enfermedades priónicas, hasta la fecha no se dispone de ningún tratamiento. Una de las estrategias que se está investigando hoy en día implica el uso de anticuerpos: moléculas producidas por nuestro organismo para combatir a los agentes patógenos, evitando su multiplicación. Este es el caso del estudio liderado por el Dr. John Collinge, del University College London Hospital. Este estudio, que utiliza un anticuerpo humanizado denominado PRN100 con el objetivo de bloquear el progreso de la enfermedad, se ha presentado varias veces en esta sección de noticias de la Asociación (noticia 1 y noticia 2 y noticia 3). […]