Un tribunal británico autoriza un tratamiento experimental a un paciente afectado de la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob

2019-02-28T22:35:51+00:004 marzo 2019|Blog|0 Comments

Autor: Sandra García

La enfermedad de Creutzfeldt-Jakob, igual que otras enfermedades priónicas humanas como el insomnio familiar fatal o el síndrome de Gerstmann-Sträussler-Scheinker, es una enfermedad neurodegenerativa y, aunque son muchos los centros y grupos de investigación que trabajan en posibles tratamientos, actualmente no se posee ninguna cura eficaz para tratarla.

Uno de los laboratorios más prestigiosos en el campo de los priones es la Unidad de Priones de la Medical Research Council (MRC) que pertenece a la University College London Hospitals (UCLH). Este laboratorio, liderado por el profesor John Collinge, lleva trabajando desde 2007 en el desarrollo de un prometedor tratamiento contra las enfermedades priónicas llamado PRN100.

El PRN100 es un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse específicamente a la proteína priónica sana y así bloquear su unión con la proteína priónica patógena, evitando así su propagación en el cerebro y, por tanto, el progreso de la enfermedad y sus síntomas.

El problema que existía hasta ahora con este fármaco es que, debido a la ausencia de fondos, no se había podido probar en un ensayo clínico en humanos y, por tanto, no se ha podido comprobar ni su seguridad, ni su eficacia. Los únicos experimentos realizados con este anticuerpo han sido en tubo de ensayo y en modelos animales.

Debido a que el PRN100 no es un medicamento aprobado por ninguna entidad competente (agencias nacionales de medicamentos), no se puede administrar sin el consentimiento de un juez. Por ello, la UCLH, junto a la familia del paciente solicitó el permiso al tribunal del Reino Unido para poder administrarle el fármaco bajo la supervisión de la UCLH.

Aunque finalmente el tribunal ha fallado a favor del paciente, también ha listado como inconvenientes para aprobar el tratamiento, (1) la falta de evidencias de que sea seguro en humanos por la ausencia de ensayos clínicos, (2) los posibles efectos secundarios, (3) que incluso tuviera un efecto que pudiera precipitar la muerte del paciente y, (4) la imposibilidad de cuantificar el beneficio real debido a lo avanzado de su enfermedad.

Por otra parte, las ventajas que se nombraron fueron, (1) el deseo del paciente de recibir el tratamiento, (2) el deseo de su mujer y su familia de recibir el anticuerpo, (3) la posible mejora de su calidad de vida, (4) las pequeñas evidencias mostradas en los estudios con animales, (5) el hecho de que aunque no haya evidencias de su eficacia, la seguridad de que su no administración lleve al fallecimiento del paciente y (6) el conocimiento de que el paciente estará controlado y monitorizado en todo momento mientras esté bajo tratamiento.

En un principio, el PRN100 se administrará por vía intravenosa en varias dosis que se irán incrementando gradualmente. Sin embargo, dado que el paciente se encuentra en un estado muy avanzado de la enfermedad, si este modo de administración no funcionara, se ha aceptado como alternativa la administración vía intracerebral (infusión directa del medicamento a través del cráneo). Esta administración se llevará a cabo a través de un procedimiento que consta de una pequeña operación para introducir un catéter que se insertará en los ventrículos cerebrales y de este modo administrar el anticuerpo directamente en la zona afectada. Independientemente del método de administración, el paciente estará continuamente bajo supervisión médica y se le realizarán todo tipo de pruebas necesarias para controlar su estado de salud.

Tanto el paciente que va a someterse al tratamiento como su familia han acordado informar de su estado de salud, de los avances en el tratamiento y los resultados en el caso de su fallecimiento, siempre y cuando se respete su anonimato.

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